Die Prüfung eines Medikaments auf seine Eignung für den Massenmarkt ist eine ernsthafte Angelegenheit. Man braucht Zeit, viel Geld und Geduld. Wenn ein pharmazeutisches Unternehmen glaubt, ein marktfähiges Medikament entwickelt zu haben, sind zunächst strengste wissenschaftliche Prüfungen erforderlich. Dabei werden konkrete Versuchsreihen mit Patienten durchgeführt, und es kann ein Jahrzehnt oder länger in Anspruch nehmen, die Daten zusammenzutragen, in Wechselbeziehung zu bringen und zu verbreiten. Pharmazeutische Unternehmen schätzen, daß die Entwicklung eines neuen Medikaments, angefangen von der Forschungsphase über die drei, manchmal vier separaten Versuchsreihen bis hin zu der endgültigen Einreichung der Daten bei der Nahrungs- und Arzneimittelbehörde, im Durchschnitt 500 Millionen Dollar kostet. Als Ausgleich für Zeit- und Kostenaufwand erhält das pharmazeutische Unternehmen einen gewissen Schutz vor seinen Konkurrenten. Sobald ein Mittel von der Nahrungs- und Arzneimittelbehörde zugelassen wird, hat das Unternehmen anschließend zwei Jahrzehnte das alleinige Recht, das Medikament herzustellen und zu verkaufen.
Das Verfahren für Arzneimittelprüfungen verläuft immer gleich. Jedes vielversprechende Medikament wird zunächst in Phase I in einem relativ eingeschränkten Rahmen geprüft. Dabei erhält zuerst nur eine ausgewählte Gruppe von Patienten, denen mit konventionellen Heilmethoden nicht geholfen werden konnte, das Mittel. In dieser Phase bestehen gewisse Risiken: Obwohl die Medikamente im Tierversuch erprobt wurden, ist hinsichtlich ihrer Gefährlichkeit für den Menschen zu diesem Zeitpunkt noch nichts bekannt. Die Versuchsreihen der Phase I beschränken sich in der Regel auf etwa ein Dutzend Patienten und dauern meist bis zu einem Jahr.
Wenn das Medikament offensichtlich wirksam ist und die Nebenwirkungen sich in einem angemessenen Rahmen bewegen, beginnt Phase II. Nun erhalten Dutzende Personen das Medikament, während ebenso viele andere ein Placebo (unwirksame Substanzen) bekommen. In dieser Phase behalten die Forscher die Sicherheit und die Nebenwirkungen im Auge, konzentrieren sich aber im wesentlichen darauf, ob das Versuchsmedikament eine höhere Wirksamkeit als das Placebo und als sämtliche aktuellen Therapien zeigt, die zur Behandlung der gleichen Krankheit angewandt werden. Wenn das Medikament sich immer noch als wirksam erweist, setzt Phase III mit Hunderten Versuchspersonen ein, von denen einige das Medikament, andere ein Placebo erhalten. Bei diesem Versuch weiß keine der Gruppen, nicht einmal der Versuchsleiter, wer welche Substanz erhält. Die Forscher untersuchen die Nebenwirkungen und die Wirksamkeit des Medikaments aufs genaueste und versuchen außerdem, dessen optimale Dosierung zu ermitteln. In Phase IV schließlich, wenn die Wirksamkeit des Medikaments erwiesen ist, konzentrieren sich die Forscher auf die Feinabstimmung der Behandlung anhand von Testpersonen. Dabei wird nicht mehr die Wirksamkeit geprüft, sondern man versucht zu ermitteln, ob möglicherweise störende Nebenwirkungen auftreten.
So zeitraubend diese medizinischen Prüfungen auch sein mögen, sind sie dennoch unerläßlich. Dabei soll nämlich der Beweis erbracht werden, daß das Medikament in der von den Forschern zugesicherten Weise wirkt. Und die Forscher wollen mit ihren Prüfungen außerdem sicherstellen, daß dem Patienten bei sorgfältiger Einhaltung der empfohlenen Dosierung tatsächlich geholfen wird. Schließlich ist die allgemeine Sicherheit eines Medikaments ein wichtigerer Aspekt als dessen Wirksamkeit.
